近十年來，CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法可說是癌症治療領域的一場革命。這種透過基因工程改造患者自身免疫細胞，再回輸體內以識別並殺死腫瘤細胞的技術，為以往缺乏有效療法的血液惡性腫瘤帶來前所未有的緩解率。自2017年美國批准首個CAR-T產品以來，這類療法逐步在全球推展，不僅引發資本市場與醫療產業的高度關注，也在中國迅速形成一股追趕甚至領跑的力量。
然而，CAR-T並非沒有限制，其高昂的成本、複雜的製備流程、治療後的副作用，以及在實體腫瘤應用上的困境，都讓這場免疫革命面臨不小的挑戰。對比中國與全球市場的發展，可以清晰看出兩地在監管、商業化模式與臨床實踐上的差異，也折射出未來創新醫療如何在突破與現實之間取得平衡。
突破：從實驗室到臨床的巨大躍進
在全球市場，美國與歐洲依舊是CAR-T的先行者。輝瑞、BMS、Gilead/Kite以及諾華等藥企，陸續推出針對B細胞急性淋巴白血病、瀰漫大B細胞淋巴瘤和多發性骨髓瘤的CAR-T產品，臨床數據顯示部分患者可達到深度且持久的緩解。這不僅改變了血液腫瘤的治療範式，也讓人們看到細胞與基因療法真正走向臨床實用的希望。與傳統化療或靶向藥物相比，CAR-T是「一次性」治療的概念，雖然並非所有患者都能受惠，但其顯著療效使其在癌症治療史上寫下濃墨重彩的一筆。
中國的腳步則異常迅速。2021年起，國藥准字的CAR-T產品相繼獲批，使中國成為繼美國之後最早擁有自研CAR-T的市場。與美歐相比，中國的優勢在於龐大的臨床需求以及靈活的試驗設計。國內腫瘤患者基數大，招募速度快，加上監管機構在探索創新藥審批路徑時展現較高效率，令中國的CAR-T研發進度幾乎與全球同步。甚至在某些特定標靶上，中國藥企已嘗試差異化研發，如針對BCMA的產品在多發性骨髓瘤領域呈現密集競爭態勢。
同時，中國醫院在臨床應用CAR-T的經驗累積也相當可觀。許多頂尖醫學中心已經形成專業團隊，能夠處理細胞回輸後可能出現的細胞因子釋放綜合徵（CRS）等危及生命的副作用。這些臨床實踐不僅提升了醫療團隊的應對能力，也讓中國患者在相對較短時間內就能接觸到前沿療法。
限制：高成本與落地困境
然而，CAR-T也面臨著無法忽視的現實限制。首先是價格問題。在美國，每次CAR-T治療的標價可高達37萬至47萬美元，這還不包括住院與後續管理的費用。雖然醫保與保險機制能在一定程度上分擔，但對於多數患者而言仍是一道幾乎不可逾越的門檻。中國的情況相對不同，本地CAR-T產品定價約在百萬元人民幣左右，仍然昂貴，但在部分省市的醫保試點中已開始探索報銷機制。即便如此，如何在控制醫療資源壓力的同時確保患者可及性，依然是一大難題。
其次是生產與物流的挑戰。CAR-T屬於高度個體化的定製療法，必須從每位患者體內提取T細胞，經過病毒載體改造與體外擴增，再送回患者體內。這個流程對時間與質量的控制要求極高，而在跨區域甚至跨國的運輸過程中，冷鏈管理的難度加劇，往往導致成本居高不下。中國的優勢在於集中式製造與臨床端距離相對短，但整體製備鏈條仍然複雜。如何推進自動化、標準化生產，將是降低成本與擴展市場的關鍵。
此外，副作用風險亦不可忽視。雖然臨床上已逐漸建立管理經驗，但細胞因子釋放綜合徵與神經毒性的風險仍使部分醫生與患者心存顧慮。更大的挑戰則在於CAR-T對實體腫瘤的療效有限。實體腫瘤存在免疫抑制微環境與抗原異質性，使CAR-T細胞難以有效進入腫瘤組織並持續發揮作用。這也是全球研究人員努力攻克卻仍未突破的關鍵瓶頸。
撰文：派格生物醫藥(02565)投資者關係部。
