人工智慧（AI）近年來迅速滲透至各行各業，其中最受矚目的應用場景之一便是新藥研發。對於一個平均耗時十年以上、花費動輒數十億美元的研發流程而言，AI的加入被寄予厚望：能否縮短週期、降低成本、提高成功率，甚至改變藥物發現的邏輯？然而，隨着資本市場的熱炒，AI與新藥的結合也被質疑存在過度包裝。對投資人與產業觀察者來說，如何判斷這場技術革新究竟是真正的效率革命，還是另一輪資本敘事，成為值得深入探討的問題。
傳統新藥研發最耗時的步驟之一是「藥物靶點發現」與「候選分子設計」。AI的優勢正是在於處理海量數據，從基因組學、蛋白質結構、臨床數據庫到文獻資料，AI模型能迅速找出潛在靶點，並模擬小分子與蛋白質的結合方式。過去這些過程需要依賴科研人員反覆實驗，如今透過深度學習與分子模擬演算法，可以在電腦中提前篩選出數以萬計的候選化合物，顯著縮短早期探索時間。
AI也在臨床試驗設計中展現潛力。透過分析歷史數據，AI能夠幫助研究人員挑選最合適的患者群體，減少試驗失敗的風險。同時，在藥物再利用（Drug Repurposing）方面，AI可從現有藥物中挖掘出新的適應症，讓已經過安全性驗證的藥物找到新市場。這些應用不僅節省了研發成本，也提升了藥物上市速度。
然而，這些成效目前仍集中於「輔助性」環節，真正做到「AI全流程自主研發」的案例極少。市場上常見的「AI發現首款新藥」之類標題，更多是對部分階段成功的放大，距離全面改變藥物研發模式仍有很大距離。
資本熱潮與現實落差
AI新藥公司近年成為投資熱點。從美國到中國，一批以「AI+藥物研發」為賣點的初創企業相繼獲得巨額融資，估值動輒數十億美元。投資人被其「縮短研發週期五年、降低成本50%」的敘事所吸引，資金流入一度使這個領域成為創投圈的明星。然而，現實卻顯得冷靜得多。
首先，藥物研發是一個高度受監管的產業。無論AI在早期篩選中如何高效，最終仍需經過嚴格的臨床試驗與監管審批，這些步驟不可能僅靠演算法跳過。其次，AI模型的效果依賴於數據質量，而醫學數據往往存在樣本有限、來源不均、標準不一等問題，導致模型輸出的結果未必具備普遍性。許多公司在早期宣稱的突破性成果，到了臨床階段往往無法複製，這也是導致部分「AI新藥股」股價急挫的原因。
另一方面，大藥企對AI的態度則相對務實。輝瑞、羅氏、阿斯利康等跨國巨頭，已經與多家AI公司合作，但更多是將其作為研發工具，而非依賴其主導新藥誕生。對這些企業來說，AI是提高效率的輔助，而不是取代傳統科學家與實驗的核心技術。這種現實與市場過度樂觀的想像形成鮮明對比。
真正的價值：效率提升與風險分散
儘管存在爭議，AI在新藥研發中的價值不可否認。它真正的突破點，不在於立刻產出革命性新藥，而在於「提高效率」與「分散風險」。對研發企業而言，能否在早期就淘汰掉失敗概率高的候選分子，直接影響資金利用效率。AI的高速篩選，讓藥企能夠以更低成本探索更大範圍的可能性，這意味著「研發失敗成本下降」，進而提升整體研發組合的成功率。
此外，AI促進了跨領域合作。藥企、科技公司與醫學數據平台的合作越來越多，這種生態的形成，將使藥物研發從單一企業的閉門造車，變為更開放的數據驅動模式。長遠來看，AI的介入或許會推動整個行業形成新的研發範式，而非僅僅依靠單個案例來判斷其價值。
撰文：派格生物醫藥(02565)投資者關係部。
