在全球醫藥產業由傳統化學藥與生物藥向精准靶向治療躍遷的時代背景下，小核酸藥物作為能夠從基因層面干預疾病進程的第三代療法，正成為顛覆性創新的重要方向。市場研究資料顯示，全球小核酸藥物市場正處於高速增長通道，未來市場規模有望達到百億美元級別，是極具確定性的高成長性賽道。
在此前沿領域中，即將登陸香港資本市場的蘇州瑞博生物技術股份有限公司 (6938.HK)，作為中國小核酸藥物研發的先行者與領軍企業，其深厚的研發積澱、差異化的產品管線及獲得國際認可的創新能力，值得投資者給予高度關注。
核心技術平台構築堅實發展根基
瑞博生物-B (6938.HK)是全球開發小核酸藥物的龍頭企業之一，擁有自主知識產權的、經過臨床驗證的肝靶向GalNAc遞送技術。公司創新肝靶向RiboGalSTAR™平台在靶向性、特異性和效率方面有競爭優勢。迄今，RiboGalSTAR™已將7個項目推進到心血管、代謝類、腎臟和肝臟疾病領域的臨床開發階段，成為全球最有效率的GalNAc平台之一。此外，公司正在將其技術能力拓展至肝外組織，通過 RiboPepSTAR™ 及 RiboOncoSTAR™ 平台佈局腎臟、中樞神經系統及腫瘤領域，展現了持續創新的平台化研發能力與長期增長潛力。這種平台化的技術優勢，使得公司能夠系統性地推進管線研發，而非依賴單一產品，顯著增強了發展的穩健性與可持續性。
臨床管線佈局聚焦大病種，核心產品進展領先
公司戰略性地圍繞患者群體龐大、臨床需求迫切的疾病領域進行管線佈局，目前擁有7款自主研發的臨床階段候選藥物，其中4款已進入II期臨床試驗，整體進展在國內同領域中處於第一梯隊。
核心產品RBD4059（靶向FXI的siRNA）：用於預防和治療血栓性疾病。與傳統抗凝藥物相比，其設計旨在實現長效抗栓的同時不顯著增加出血風險，若研發成功，有望解決現有療法的關鍵臨床局限。該產品在瑞典開展的針對冠狀動脈疾病的IIa期臨床試驗已完成患者給藥，正向後期臨床階段推進。
慢性乙型肝炎候選藥物RBD1016：旨在追求乙肝的「功能性治癒」，其全球多區域II期臨床試驗已完成，並已獲得中國國家藥監局的臨床試驗批准。該藥物還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）治療丁型肝炎的孤兒藥資格認定，享有政策紅利。
代謝性疾病管線：包括靶向APOC3的RBD5044（針對高甘油三酯血症）和靶向PCSK9的RBD7022（針對高膽固醇血症），二者均有潛力成為血脂管理領域的重磅藥物。公司已與齊魯製藥達成合作，共同推進RBD7022在中國的開發與商業化。
豐富的臨床管線矩陣，不僅分散了單一產品的研發風險，也為公司未來在多治療領域實現商業價值奠定了基礎。
戰略合作獲得行業巨頭背書 驗證技術價值
公司的技術實力與研發潛力已獲得全球頂尖製藥企業的認可。其與德國勃林格殷格翰就利用RiboGalSTAR™平台開發多個靶點藥物達成的合作以及就RBD7022－ 靶向PCSK9治療高膽固醇血症的siRNA與齊魯製藥開展合作，交易價值合計超過20億美元。此類深度戰略合作，不僅為公司帶來了可觀的預付款、里程碑付款及未來的銷售分成，以支撐研發投入，更重要的是，這代表了行業一線藥企對其技術平台科學價值與開發能力的嚴格認證，大幅提升了公司的行業信譽與未來產品的潛在商業前景。
綜上所述，瑞博生物-B (6938.HK)並非僅具概念的早期生物科技公司，而是一家擁有已驗證技術平台、差異化中期管線、行業巨頭認可及明確商業化策略的行業領軍企業。對於著眼於醫藥產業長期創新趨勢、能夠理解並承擔相應研發風險的投資者而言，瑞博生物-B (6938.HK)代表了在小核酸這一前沿賽道上，一個具備顯著技術優勢和成長潛力的重要投資標的。
(撰文 : 大灣區家族辦公室協會 李慧芬教授)(本人並沒持有以上股票)
