新專欄：生物醫藥派
作者：派格生物醫藥(02565)投資者關係部
週五1000字
RWE如何顛覆傳統臨床試驗與藥品定價
長期以來，隨機對照臨床試驗被視為藥品研發與監管審批的金標準。但隨著醫療資料數位化、支付方話語權上升以及精准醫療的發展，這一以高度控制條件為前提的證據體系，正逐步暴露其局限性。真實世界證據（RWE）正是在這一背景下進入主流視野，並開始深刻影響藥品從研發、審批到定價的全流程邏輯。
傳統臨床試驗強調排他性與可控性，通過嚴格入組標準，盡可能隔離干擾變數，以驗證藥物在理想條件下的有效性與安全性。但現實世界中的患者，往往合併多種疾病、用藥依從性不一，治療效果與臨床試驗結果之間存在顯著差距。這種證據斷層，在慢性病、腫瘤及罕見病領域尤為突出。
RWE的價值，正在於彌合這一斷層。通過電子病歷、醫保資料庫、患者登記系統等真實世界資料，RWE能夠反映藥物在大規模、異質人群中的長期表現。監管機構開始意識到，單純依賴傳統試驗，已不足以支持複雜醫療決策。RWE因此從「補充材料」，逐步演變為審批與適應症擴展中的重要證據來源。
藥品從一次性定價到持續驗證
RWE對藥品定價的衝擊，甚至比對研發模式的影響更為深遠。傳統定價體系往往基於上市前臨床試驗結果，一旦定價確立，調整空間有限。然而，當支付方越來越關注真實療效與長期成本效益，藥品價值不再是一次性評估，而是需要在真實使用中持續驗證。
在這一框架下，基於RWE的價值定價逐漸興起。藥品價格不再只與「是否有效」掛鉤，而是與「對真實患者帶來多大改善」直接相關。這促使藥企從追求短期高定價，轉向證明長期臨床與經濟價值，也使藥品生命週期管理成為定價策略的核心組成部分。
RWE的興起，正在重塑醫藥產業的競爭結構。藥企不再只是研發和銷售的主體，還必須具備資料整合、分析與合規管理能力。誰能持續生成高品質真實世界證據，誰就更有能力說服監管者與支付方其產品物有所值。
與此同時，RWE也對創新提出更高要求。藥物上市並非終點，而是進入一場長期價值證明的過程。對於真正具有臨床突破意義的創新藥，RWE可能成為放大其價值的工具；但對療效邊際有限的產品而言，真實世界資料也可能迅速暴露其局限。
派格生物醫藥(02565)投資者關係部。
