在醫學史的長河中，人類與疾病的角力從未停止，傳統化學藥物曾經是我們最鋒利的武器，但進入二十一世紀，生物製藥逐漸接棒成為主角。這並不是單純的技術替換，而是一場思維方式的轉變：從分子化學的疊加反應，走向基因、蛋白質與細胞的精準干預。若說化學藥物是「炮彈式」的攻擊，那麼生物製藥更像是一種「導彈式」的靶向治療，帶來前所未有的希望與挑戰。
分子設計是整個生物製藥產業的起點，它的核心是將疾病背後的分子機制轉化為具體的攻擊靶點。隨著基因組學和結構生物學的進步，研究人員能透過演算法模擬蛋白質折疊、藥物與受體的結合，甚至利用人工智慧加速藥物候選物的篩選。以單株抗體為例，這些「量身訂造」的分子能精準鎖定癌細胞或病毒表面的蛋白質，減少對健康組織的傷害。這種從設計源頭就導向「精準」的理念，標誌著醫藥工業不再僅僅依賴隨機篩選與化學修飾，而是真正進入「程式化生命」的時代。
不過，分子設計只是理論上的美好開始，將其變為藥物需要經過殘酷的淘汰賽。臨床前研究包括體外細胞實驗、動物模型試驗，以驗證候選藥物的有效性與安全性。許多分子在這一步就因藥代動力學不佳、毒性過高或缺乏足夠效果而被淘汰。這一階段的成功率低到令人沮喪，但卻是不可或缺的篩網，因為唯有通過這一關卡，藥物才有資格進入人體試驗。對企業而言，這意味著巨大的資金投入與時間消耗；對科學家而言，這是一場與未知搏鬥的馬拉松。
徹底重塑人類對疾病的理解與應對方式
接下來的臨床試驗，則是檢驗生物製藥能否真正造福人類的關鍵。第一期臨床試驗以少量志願者為對象，主要測試藥物的安全性與耐受性；第二期進一步測試有效性，並探索最佳劑量；第三期則擴展至大規模患者群體，以獲得統計學上有力的證據。臨床試驗的設計嚴謹而冗長，每一階段的失敗都可能讓多年心血化為烏有。統計數據顯示，新藥從實驗室到市場的成功率不足一成，但即便如此，科研與資本仍前赴後繼，因為那少數能通過重重考驗的藥物，足以徹底改變醫療格局。
這種格局的改變在近年已有鮮明例證。mRNA疫苗的出現，使新冠疫情的控制成為可能，這種技術的背後正是對核酸分子精準設計的應用；CAR-T細胞療法讓部分白血病患者獲得長期緩解，突破了傳統化療與放療的局限；單株抗體藥物則讓癌症治療進入「慢病化」的新階段，不再是單純的絕望判決，而是可長期控制的慢性疾病。這些成功案例提醒我們，即使生物製藥的道路九曲回環，但當它真正跨過終點線，便能徹底重塑人類對疾病的理解與應對方式。
當然，生物製藥並非沒有爭議。其高昂的研發成本與專利壟斷，往往導致藥價居高不下，引發社會對醫療公平的憂慮。此外，基因編輯技術也帶來倫理爭議，人們開始質疑人類是否有權重塑自身基因，甚至設計下一代。這些問題值得嚴肅討論，但它們並不能否定生物製藥本身的科學價值。事實上，正因為這些挑戰的存在，才需要建立更完善的監管體系與更合理的產業模式，確保創新成果能真正造福社會大眾，而不是成為少數資本的遊戲。
撰文：派格生物醫藥(02565)投資者關係部。
