細胞基因治療（CGT）被寄予厚望，很大程度上源于它對傳統醫療范式的根本挑戰。相較於長期依賴藥物控制症狀的方式，CGT試圖通過一次性或有限次數的治療，直接干預疾病根源，實現長期甚至功能性治癒。從CAR-T在血液腫瘤中的突破，到基因修飾幹細胞在遺傳病和退行性疾病中的探索，這些成果不斷刷新醫學邊界。
然而在現實層面，CGT的治療過程高度複雜，涉及細胞採集、基因修飾、體外擴增、品質檢測以及冷鏈運輸等多個環節，每一步都對技術穩定性和合規性提出極高要求。任何一個環節的波動，都可能影響最終療效甚至安全性。這種高度定制化、低容錯率的特徵，使CGT難以像傳統化學藥或生物藥那樣實現規模化生產。實驗室裡成功的「單例奇跡」，並不等同於可在全國乃至全球範圍內穩定複製的商業產品。這種從技術理想到產業現實的落差，構成了CGT產業化面臨的第一道，也是最基礎的一道門檻。
成本支付與監管
如果說技術複雜性是表層問題，那麼成本結構、支付體系與監管邏輯的疊加，才是真正將CGT推入產業化困局的深層原因。首先是成本問題。當前主流的自體細胞治療模式，幾乎決定了其高昂的單位成本：每位患者都是一條「獨立生產線」，無論是人力、設備還是時間投入，都難以通過規模效應快速攤薄。這使得即便臨床療效顯著，產品定價也往往高達數十萬甚至上百萬，天然與大規模普及存在張力。
其次，支付體系的適配滯後進一步放大了這一矛盾。現有醫保和商業保險體系，更習慣於評估慢性用藥或長期治療方案，對一次性高價、但潛在收益跨越數年甚至終身的療法，缺乏成熟的價值評估工具。療效能否長期維持、復發風險如何分擔、責任如何界定，都是支付方難以回避卻又缺乏先例的問題。最後，監管層面的審慎態度在保障安全的同時，也客觀上提高了產業化門檻。長期隨訪要求、生產一致性審查和跨區域合規標準，使企業在臨床成功之後，仍需投入大量資源才能完成商業落地。
平台化標準化與產業協同
要走出這一困局，CGT產業顯然不能寄希望于單一技術的再次突破，而需要系統性的破局思路。首先，平台化和標準化被普遍視為降低成本、提升可複製性的關鍵方向。通過發展通用型細胞、異體細胞治療以及自動化、封閉式生產系統，企業有望逐步擺脫「高度定制」的束縛，使細胞治療更接近工業化邏輯。與此同時，生產流程的模組化與數位化，也有助於提高不同批次、不同中心之間的一致性，為監管與商業擴展創造條件。
其次，支付模式的創新正在成為產業破局的重要支點。以療效為基礎的分期支付、風險共擔機制，正在部分國家和地區試點推進，其核心在於將治療效果與支付責任綁定，緩解支付方對不確定性的擔憂。這不僅是財務安排的創新，更是對醫療價值衡量方式的重塑。最後，產業協同的重要性日益凸顯。CGT不再是單一企業可以獨立完成的賽道，從基礎科研、臨床資源、生產平台到市場教育，都需要大型藥企、醫療機構、技術公司與長期資本形成合力。通過協同分擔風險、共用資源，產業整體才能逐步走向可持續發展。
派格生物醫藥(02565)投資者關係部。
