高風險小市場的罕見病藥物
罕見病藥物之所以昂貴，因為它站在一個極端不對稱的市場結構之上。以美國制度為例，罕見病通常指影響少於20萬人的疾病；FDA 亦指出，美國有超過一萬種罕見病，影響超過三千萬人，其中約半數患者是兒童。單一病種患者人數很少，意味着臨床招募困難、研發周期漫長、失敗成本難以分攤。
在一般慢性病或常見病市場，一款藥物即使定價較低，也可依靠龐大患者基數回收研發投入；但罕見病不同，可能全球只有幾百、幾千名患者。當企業面對有限市場、複雜試驗及高監管要求時，價格便成為回收成本、吸引資本和維持後續研發的主要工具。這也是為何不少司法管轄區設立孤兒藥激勵，例如歐盟孤兒藥獲批後可享有十年市場獨佔期，目的正是鼓勵企業投入本來缺乏商業吸引力的領域。
然而，經濟學能解釋高定價，卻不能自動為高定價辯護。近年新藥價格上升，罕見病藥物更常成為高價焦點。Reuters 於2025年的分析指出，美國新上市藥物的中位年度標價由2021年的18萬美元升至2024年超過37萬美元，罕見病治療佔新藥批准比例亦顯著上升。這些數字反映的不只是創新成本，也包括市場對「稀缺療法」的定價權。
生命價值不應只交給價格決定
罕見病藥物最尖銳的問題，在於病人沒有太多選擇。對患者和家庭而言，藥物不是消費品，而可能是延長生命、減輕痛苦、恢復行動能力的唯一機會。當一款藥每年標價數十萬甚至上百萬美元，醫療制度便被迫回答一個沉重問題：社會願意為少數人的生命支付多少？
若只從成本效益計算出發，罕見病患者容易被犧牲。因為患者少、證據樣本小、單人治療成本高，傳統藥物經濟學模型往往難以給出漂亮答案。但若完全不考慮價格，公共醫保、商業保險和慈善基金又可能被極少數高價療法迅速消耗，壓縮其他病人的醫療資源。因此，真正的倫理平衡，不是在「企業逐利」與「病人權利」之間選邊站，而是建立一套更透明、更負責任的定價與支付機制。
首先，企業應更清楚交代價格基礎。研發失敗率、臨床試驗成本、患者人數、製造難度、後續監測責任，都可以成為合理定價因素；但若價格主要建立在市場獨佔和病人無替代選擇之上，便容易失去公共信任。其次，支付方也不應只以年度藥費判斷價值，而應考慮藥物能否減少住院、照護、殘疾及家庭生產力損失。對一次性基因療法等高價產品，分期付款、按療效付費、風險共擔協議，或許比簡單拒付更接近公平。
更重要的是，政府角色不能缺席。罕見病研發往往受惠於稅務優惠、審批便利、臨床支援和市場獨佔，這些本質上都是公共制度給予的激勵。因此，當藥物成功上市後，企業也應承擔相應公共責任，包括合理定價、患者援助、真實世界數據追蹤，以及在不同收入地區提供差異化可及方案。
（概念提供：派格生物醫藥（02565），《金星匯》草擬校對）
